cáncer, fármacos, medicamentos
Los resultados preliminares de un ensayo en humanos de fase 1/2 en curso indican que un nuevo fármaco denominado OMO-103 puede inhibir de forma segura y eficaz la función de un gen que se sabe que impulsa el crecimiento de muchas formas comunes de cáncer.
27 octubre 2022.- Durante décadas, los científicos han sabido que un gen específico, llamado MYC, desempeña un papel crucial en la proliferación de células cancerosas. El gen a menudo se sobreexpresa en una variedad de tumores diferentes, por lo que ha sido cualquier objetivo hipotético ideal para nuevos tratamientos contra el cáncer.
Pero a pesar de muchos intentos, MYC se ha ganado la reputación de ser un objetivo " no drogable ". El gen produce proteínas desordenadas, lo que dificulta el desarrollo de fármacos terapéuticos que generalmente necesitan dirigirse a estructuras proteicas fijas.
"MYC es uno de los objetivos 'más buscados' en el cáncer porque desempeña un papel clave en la conducción y el mantenimiento de muchos cánceres humanos comunes, como el cáncer de mama, próstata, pulmón y ovario", explicó Elena Garralda, una de las investigadoras que trabajan en el nuevo ensayo clínico. "Hasta la fecha, ningún fármaco que inhiba MYC ha sido aprobado para uso clínico".
OMO-103 es una miniproteína diseñada para entrar en las células, penetrar en el núcleo y suprimir la actividad del gen MYC. La parte de la Fase 1 de este ensayo clínico en curso está diseñada principalmente para establecer el perfil de seguridad de OMO-103 en sujetos humanos.
Los resultados preliminares, revelados en una conferencia médica europea y aún no publicados en una revista revisada por pares, informan los efectos del nuevo fármaco en 22 pacientes humanos. Los participantes del ensayo tenían una variedad de tumores sólidos diferentes y todos habían fracasado en múltiples tratamientos clínicos preexistentes.
No se detectaron efectos adversos graves del fármaco experimental en el ensayo. Un paciente, al que se le administró la dosis más alta probada, mostró una inflamación del páncreas, lo que llevó a los investigadores a identificar una dosis más baja óptima para el fármaco.
Las biopsias de los cánceres de los pacientes después del tratamiento farmacológico revelaron disminuciones en la actividad del gen MYC. Y aunque la medida principal del ensayo no fue evaluar los efectos sobre la enfermedad, los investigadores informan un crecimiento tumoral más lento en varios pacientes.
“Todavía es muy pronto para evaluar la actividad del fármaco, pero estamos viendo estabilización de la enfermedad en algunos pacientes”, dijo Garralda. "Sorprendentemente, un paciente con cáncer de páncreas permaneció en el estudio durante más de seis meses, su tumor se redujo en un 8 % y hubo una reducción en el ADN derivado del tumor que circula en el torrente sanguíneo. El paciente con un tumor en las glándulas salivales tiene una enfermedad estable y todavía está en el estudio después de 15 meses".
Lawrence Young, un oncólogo molecular de la Universidad de Warwick, dijo que estos resultados son una evidencia emocionante del éxito en el tratamiento del gen MYC en pacientes con cáncer. Young señala que el cáncer es una enfermedad muy compleja, por lo que es probable que este tipo de tratamiento funcione mejor en combinación con otras terapias.
"Estos son resultados muy emocionantes, pero aún es pronto", dijo Young, que no está trabajando en este ensayo. "Si los ensayos posteriores de este nuevo fármaco dirigido a MYC se mantienen, entonces explorar combinaciones con otros fármacos de quimioterapia o algunos de los los nuevos agentes que estimulan la respuesta inmunitaria del cuerpo al cáncer abren la posibilidad de tratamientos nuevos y más efectivos”.
Fuente: Organización Europea para la Investigación y el Tratamiento del Cáncer
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