Desarrollan un aerosol nasal que elimina las proteínas tóxicas del Alzheimer para mejorar la memoria
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| Un aerosol nasal elimina los ovillos tóxicos de tau y mejora la memoria. DALL-E |
24 julio 2024.- Una dosis de un nuevo tratamiento, administrado mediante un aerosol nasal, elimina las acumulaciones de la proteína tau tóxica asociada con la enfermedad de Alzheimer en el interior de las células cerebrales, mejorando la memoria, según una nueva investigación. Esto abre el camino a nuevos tratamientos para esta enfermedad debilitante.
Hace unos años se descubrió que la presencia de grumos anormales de proteínas tau en el cerebro estaba asociada a la enfermedad de Alzheimer. Desde entonces, los investigadores han estado trabajando en una forma de erradicar estos ovillos tóxicos, que se han convertido en un sello distintivo de la enfermedad degenerativa.
Ahora, investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Texas (UTMB) han desarrollado un innovador aerosol nasal que contiene anticuerpos que atacan selectivamente los ovillos de tau y los eliminan, lo que ayuda a restablecer la función cognitiva.
“Este método de pulverización nasal abre nuevas vías para la administración no invasiva de anticuerpos terapéuticos contra la proteína tau directamente al cerebro, y es prometedor para muchas enfermedades neurodegenerativas”, afirmó el Dr. Rakez Kayed, profesor del Departamento de Neurología de la UTMB y autor correspondiente del estudio. “Nuestra investigación destaca el potencial de la inmunoterapia nasal contra la proteína tau para atacar eficazmente los agregados intracelulares de la proteína tau, un factor principal de la neurodegeneración y el deterioro cognitivo en enfermedades como el Alzheimer y otras tauopatías”.
En los cerebros sanos, las proteínas tau estabilizan los microtúbulos, que proporcionan el andamiaje para las células y ayudan a transportar nutrientes. Pero cuando estas proteínas se pliegan incorrectamente, pueden agruparse en ovillos neurofibrilares que alteran la función de las neuronas y contribuyen al deterioro cognitivo. Investigaciones anteriores descubrieron que la progresión de la enfermedad se produce a través de un mecanismo de "siembra", en el que las semillas tóxicas de tau se liberan de la célula al entorno extracelular, donde se propagan.
Uno de los principales obstáculos que deben superar los tratamientos dirigidos a la proteína tau es la localización de la proteína tau intracelular (la que permanece dentro de las células y es responsable de la propagación), algo que las inmunoterapias existentes no consiguen en general. Otro es atravesar la barrera hematoencefálica (BHE), una barrera protectora entre los vasos sanguíneos del cerebro y las células y otros componentes que forman el tejido cerebral.
La novedosa terapia de los investigadores logra ambas cosas. Su anticuerpo monoclonal 2 específico para la conformación de tau tóxica (TTCM2) detecta y ataca específicamente los agregados de tau relevantes para la enfermedad. Cargados en micelas, agregados de moléculas que aman el agua (hidrofílicas) y la grasa (lipófilas), que se administran por vía intranasal, significa que el tratamiento llega rápidamente al cerebro a través de la vía anatómica de la nariz al cerebro, evitando por completo la BHE.
“Este método no solo mejora la administración de anticuerpos terapéuticos, sino que también mejora su eficacia para eliminar los agregados de tau y mejorar las funciones cognitivas”, afirmó Kayed.
El descubrimiento tiene un gran potencial como tratamiento para la enfermedad de Alzheimer y otras enfermedades neurodegenerativas causadas por una acumulación patológica de la proteína tau.
Este avance podría tener un impacto significativo en las estrategias de tratamiento del Alzheimer y las tauopatías relacionadas, ofreciendo nuevas esperanzas para millones de pacientes que sufren estas enfermedades debilitantes.
Los investigadores planean continuar con los ensayos preclínicos de TTCM2 con vistas a pasar a los ensayos en humanos. Su objetivo es traducir estos resultados prometedores en opciones de tratamiento viables.
El estudio fue publicado en la revista Science Translational Medicine .
Fuente: UTMB
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